Cholangite biliaire primitive?
Une étude clinique vise à évaluer si un produit expérimental peut être envisagé comme traitement supplémentaire de la cholangite biliaire primitive (CBP).
L’objectif de cette étude de recherche clinique est d’évaluer les effets d’un produit expérimental (le setanaxib) et de découvrir s’il peut être envisagé comme traitement supplémentaire de la CBP.
Au total, environ 318 personnes participeront à l’Étude à travers le monde. Pendant la période de traitement principale de l’Étude, les participants seront répartis aléatoirement dans l’un des trois groupes de traitement pour recevoir, par voie orale, l’un des traitements suivants :
- Le setanaxib à 1 200 mg par jour
- Le setanaxib à 1 600 mg par jour
- Le placebo (un comprimé qui ne contient aucun médicament actif)
Cette partie de l’Étude est « en double aveugle ». Cela signifie que ni vous ni le médecin de l’Étude ne saurez quel traitement vous prenez. Les études sont effectuées en double aveugle pour éviter de biaiser les résultats.
Après la période de traitement principale de l’Étude, il y aura une phase d’extension de la période de traitement. Lors de cette phase, tous les participants recevront le setanaxib, à 1 200 mg par jour ou à 1 600 mg par jour.
Vous pourriez être admissible à l’Étude TRANSFORM si vous répondez aux critères suivants :
- Être âgé(e) de 18 ans ou plus.
- Être atteint(e) d’une maladie du foie et de raideur du foie.
- Avoir reçu de l’acide ursodésoxycholique (AUDC) comme traitement contre la CBP au cours des six derniers mois (et avoir reçu une dose stable pendant trois mois) ou ne plus pouvoir prendre d’AUDC, dont la dernière dose date d’au moins trois mois.
Remarque : Si vous avez reçu de l’acide obéticholique (OCA), du fénofibrate ou du bézafibrate comme traitement contre la CBP, vous devez avoir pris ces agents pendant au moins six mois et avoir reçu une dose stable pendant les trois derniers mois.
La participation à cette étude durera environ 120 semaines, soit environ 2 ans et 4 mois. L’étude comprend les périodes suivantes :
Période de sélection (4 semaines) :
- Le médecin de l’Étude effectuera des tests pour déterminer si vous êtes admissible à l’Étude.
Période de traitement principale (52 semaines)
- Vous serez réparti(e) aléatoirement dans l’un des trois groupes de traitement pour recevoir le traitement par voie orale. Ni vous ni le personnel de l’Étude ne saurez quel traitement vous recevrez. Selon le groupe de traitement dont vous ferez partie, vous recevrez :
- Le setanaxib à 1 200 mg par jour
- Le setanaxib à 1 600 mg par jour
- Le placebo (un comprimé qui ne contient aucun produit expérimental)
- Au cours de cette période de l’Étude, vous aurez jusqu’à 8 visites avec le médecin de l’Étude. Vous aurez également jusqu’à 7 rencontres téléphoniques avec le médecin de l’Étude.
- Si vous terminez la période de traitement principale de 52 semaines, vous pourriez participer à la phase d’extension de la période de traitement.
Phase d’extension de la période de traitement (52 semaines)
- Au cours de la phase d’extension de la période de traitement, tous les patients recevront le setanaxib. Vous recevrez une dose de setanaxib de 1 200 mg par jour ou de 1 600 mg par jour.
- Lors de la phase d’extension de la période de traitement, vous aurez une rencontre téléphonique avec le personnel de l’Étude deux (2) semaines après le début de la phase d’extension de la période de traitement et vous aurez des visites de suivi avec le personnel de l’Étude tous les trois (3) mois.
Période de suivi (12 semaines)
- Lorsque vous aurez terminé la période de traitement principale et la phase d’extension de la période de traitement, ou si vous décidez d’annuler votre participation à l’Étude, vous devrez effectuer une visite de suivi de l’innocuité 30 jours et 12 semaines après la prise de votre dernière dose du traitement.
- Si vous ne souhaitez pas participer à la phase d’extension de la période de traitement, vous devrez effectuer une visite de fin de traitement et une visite de suivi 30 jours et 12 semaines après la fin de la période de traitement principale.
Tous les participants admissibles à l’Étude recevront gratuitement ce qui suit :
- Le produit expérimental à l’Étude (le setanaxib) ou le placebo.
- Des visites, des évaluations et des tests effectués dans le cadre de cette étude, comme des analyses de sang et d’urine, un électrocardiogramme (ECG), une élastographie par résonance magnétique (ERM) et une élastographie impulsionnelle (FibroScan).
- Vous pourriez également vous faire rembourser des frais raisonnables, tels que ceux liés aux déplacements pour assister aux visites de l’Étude.
Certains médicaments pourraient interagir avec le produit expérimental; leur prise ne sera donc pas permise au cours de l’Étude. Avant de prendre un nouveau médicament, veuillez consulter le médecin de l’Étude.
Avant qu’un nouveau traitement puisse être mis à la disposition du grand public, plusieurs études doivent être menées auprès de volontaires en bonne santé et de patients volontaires en vue d’en évaluer l’innocuité et l’efficacité. Ces études, qu’on appelle « essais cliniques », sont réglementées par l’Agence américaine des produits alimentaires et pharmaceutiques (Food and Drug Administration, FDA) aux États-Unis et par des organismes de réglementation comparables un peu partout dans le monde.
Votre participation à l’Étude TRANSFORM nous aidera à comprendre si le produit expérimental actif, le setanaxib, est efficace dans le traitement des adultes atteints de cholangite biliaire primitive. Une étude clinique préliminaire portant sur le setanaxib a été menée auprès de 111 patients atteints de CBP.
La participation à cette étude de recherche clinique est entièrement volontaire. Votre décision de participer ou de ne pas participer à cette étude de recherche clinique n’influera aucunement sur vos soins médicaux actuels ou futurs. Vous pouvez arrêter d’y participer en tout temps, peu importe la raison.
Foire aux questions
Les adultes de 18 ans et plus ayant reçu un diagnostic de cholangite biliaire primitive (CBP).
La période de traitement principale de cette étude sera « en double aveugle ». Cela signifie que, pendant cette partie de l’Étude, ni vous ni le médecin de l’Étude ne saurez si vous recevez le produit expérimental ou le placebo. Au cours de la phase d’extension de la période de traitement, tous les participants recevront le produit expérimental.
C’est à vous de décider si vous voulez ou non participer à cette phase. Si vous ne voulez pas participer à la phase d’extension de la période de traitement, vous ne recevrez plus le traitement et le médecin de l’Étude continuera de surveiller votre état de santé pendant 12 semaines.
Au cours d’une étude clinique, vous recevez le médicament qui est à l’Étude. Cela est effectué à des dates déterminées et peut avoir lieu une seule fois ou plusieurs fois tout au long de l’Étude, selon le médicament. Si vous participez à l’Étude, il se peut que vous deviez également vous soumettre aux procédures suivantes pour surveiller votre état de santé : mesure des signes vitaux, analyses sanguines, examens cliniques ou d’autres types d’évaluations, comme un électrocardiogramme (ECG), une élastographie par résonance magnétique (ERM) ou une élastographie impulsionnelle (FibroScan), qui sont requises pour recueillir les renseignements nécessaires sur le médicament à l’Étude.
Dans l’Étude TRANSFORM, il se peut que vous ne receviez pas le médicament à l’Étude, mais que vous receviez plutôt un placebo. La probabilité de recevoir le setanaxib ou le placebo dans le cadre de cette étude est de 2:1. Tous les volontaires participant à l’Étude sont toujours surveillés de près par le personnel de la clinique et l’équipe médicale afin d’assurer leur sécurité.
Placebo: Un placebo ressemble au produit expérimental qui est à l’Étude, mais il ne contient pas d’ingrédient actif. Dans une recherche comparative avec placebo, un groupe reçoit le traitement inactif, tandis qu’un autre groupe reçoit le traitement actif. C’est la meilleure façon de savoir si le traitement à l’Étude fonctionne mieux que l’absence de traitement.
La participation à toute étude clinique est entièrement volontaire. Votre décision de participer ou non à cette étude clinique n’aura aucun effet sur vos soins médicaux actuels ou futurs.. Si vous êtes admissible à l’Étude et choisissez d’y participer, vous pourrez quitter l’Étude clinique en tout temps, et pour quelque raison que ce soit.
Genkyotex pourrait rembourser les dépenses et les frais de déplacement liés à l’Étude aux participants à l’Étude. Pour en savoir davantage, veuillez parler à un membre du personnel de l’Étude lors de vos visites de l’Étude.
Il y a de nombreuses raisons de participer à une recherche clinique. En premier lieu, cela permet aux participants de jouer un rôle plus proactif en ce qui concerne leur propre santé en recevant un nouveau traitement pour une maladie ou un trouble médical en cours. Les participants jouent également un rôle important dans la mise en marché de médicaments indispensables, ce qui peut profiter à des milliers de personnes également atteintes de la maladie ou du trouble médical. Dans bien des cas, cela peut changer des vies. En plus des bienfaits apportés à ceux qui sont atteints de la maladie, les participants pourraient être payés pour leur temps et leurs frais de déplacement.
Chaque étude clinique doit faire l’objet d’un examen et est constamment surveillée par un comité d’examen réglementaire qui s’assure que les risques sont aussi faibles que possible et qu’ils valent les bienfaits potentiels apportés au participant à l’Étude. En tant que volontaire, vous avez le droit d’interrompre votre participation et de quitter l’Étude à tout moment, pour quelque raison que ce soit, sans subir de pénalité ni perdre les avantages auxquels vous avez par ailleurs droit.
Genkyotex est responsable de la réalisation de cette étude clinique.
